Τίτλοι Νέων:
Walk For Life | Κυρ, 4 Φεβ 2024 09:30 | Αγορά ΚΠΙΣΝ -- "WALK FOR LIFE Μία συμβολική διαδρομή ..." -- 03 Φεβρουαρίου 2024
Παγκόσμια Ημέρα Καρκίνου 4 Φεβρουαρίου 2024 -- "Ο καρκίνος είναι μια νόσος συχνή και ..." -- 03 Φεβρουαρίου 2024
Παγκόσμια Ημέρα κατά του Καρκίνου -4 Φεβρουαρίου -- "Η Παγκόσμια Ημέρα κατά του Καρκίνου -4 ..." -- 03 Φεβρουαρίου 2024
Ανδρική υπογονιμότητα: Συνδέεται με την εφηβική παχυσαρκία; -- "Σε κίνδυνο βρίσκεται η μελλοντική ..." -- 07 Ιανουαρίου 2024
Πνευμονική αποκατάσταση: Ποιους ασθενείς αφορά; -- "Νέες κατευθυντήριες οδηγίες για την ..." -- 06 Ιανουαρίου 2024
Επηρεάζουν οι αλλαγές του καιρού τη ρευματοειδή αρθρίτιδα; -- "Πολλοί πάσχοντες από ρευματοειδή ..." -- 06 Ιανουαρίου 2024
Σακχαρώδης διαβήτης και καρδιά -- "Η διαβητική καρδιοπάθεια είναι από τα ..." -- 05 Ιανουαρίου 2024
Ενθαρρυντικά αποτελέσματα: Έρχεται το πρώτο χάπι για τη θεραπεία της μη-μεταγγισιοεξαρτώμενης θαλασσαιμίας

Σπουδαία νέα φέρνει η έλευση της νέας χρονιάς για τα άτομα με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία, αφού μόλις χθες ανακοινώθηκαν ιδιαίτερα ενθαρρυντικά αποτελέσματα για το υπό μελέτη φάρμακο mitapivat το οποίο κατάφερε να αυξήσει σημαντικά τα επίπεδα αιμοσφαιρίνης σε ασθενείς που το έλαβαν στο πλαίσιο προχωρημένης κλινικής δοκιμής Φάσης 3.

 

Τα ευρήματα της εν λόγω μελέτης που διενεργείται από την εταιρεία Agios Pharmaceuticals υποστηρίζουν τη δυνατότητα του εν λόγω φαρμάκου να αποτελέσει την πρώτη από του στόματος θεραπεία για άτομα με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία, τόσο με β- όσο και με α-θαλασσαιμία.

Η μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία συμπεριλαμβάνει διάφορες ηπιότερες μορφές της νόσου, τουλάχιστον στα πρώτα χρόνια ζωής των ασθενών, όπως η ενδιάμεση β-θαλασσαιμία, η αιμοσφαιρινοπάθεια Η (Hb Η-άλφα θαλασσαιμία), και η αιμοσφαιρίνη Ε/β-θαλασσαιμία και επηρεάζει εκατομμύρια ανθρώπους σε όλο τον κόσμο, ενός πληθυσμού πολύ μεγαλύτερου εκείνου των μεταγγισιοεξαρτώμενων ασθενών. Σε αντίθεση με τύπους θαλασσαιμίας στους οποίους οι ασθενείς χρειάζονται τακτικές, δια βίου μεταγγίσεις αίματος, οι ασθενείς με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία είτε δε μεταγγίζονται καθόλου, είτε λαμβάνουν αίμα περιστασιακά, εφόσον απαιτείται.

Ωστόσο, η μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία συνδέεται σταθερά με υψηλά ποσοστά νοσηρότητας και θνησιμότητας εάν αφεθεί χωρίς κατάλληλη θεραπεία. Επί του παρόντος, δεν υφίστανται εγκεκριμένες και ασφαλείς από του στόματος θεραπείες για την ασθένεια, δημιουργώντας μια τεράστια ανεκπλήρωτη ανάγκη για τους πάσχοντες.

Πρόκειται για ακόμη ένα προϊόν που προστίθεται στη φαρέτρα της επιστήμης για τη βελτιωμένη κλινική αντιμετώπιση της θαλασσαιμίας, καταδεικνύοντας την εντυπωσιακή πρόοδο που σημειώνεται τα τελευταία χρόνια στο ερευνητικό πεδίο των αιμοσφαιρινοπαθειών.

Η Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ) επικροτεί και υποστηρίζει κάθε επιστημονική προσπάθεια που αποσκοπεί στη διασφάλιση καλύτερη ποιότητας ζωής για τους ασθενείς που εκπροσωπεί και ευελπιστεί ότι το συγκεκριμένο φάρμακο θα καταστεί σύντομα διαθέσιμο σε όσο δυνατόν περισσότερους θαλασσαιμικούς παγκοσμίως, και φυσικά, σε Κύπρο και Ελλάδα.

Είναι συνεπώς εξαιρετικά θετική εξέλιξη ότι η παρασκευάστρια εταιρεία, σύμφωνα με το σχετικό ανακοινωθέν, προτίθεται να υποβάλει το mitapivat προς έγκριση για κυκλοφορία στην αγορά εντός του 2024. Αξίζει, επίσης, να σημειωθεί ότι το φάρμακο έχει ήδη εγκριθεί στις ΗΠΑ και την ΕΕ, υπό την εμπορική ονομασία Pyrukynd®, για τη θεραπεία ενηλίκων που πάσχουν από ανεπάρκεια πυροσταφυλικής κινάσης (PK Deficiency), ένα είδος κληρονομικής αιμολυτικής αναιμίας.

Για το ίδιο φάρμακο διεξάγεται κλινική μελέτη Φάσης 3 και σε άτομα με μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία (TDT), με τα αποτελέσματα να αναμένονται μέσα στη χρονιά.

Δρ. Ανδρούλλα Ελευθερίου Ιολόγος

Δρ. Ανδρούλλα Ελευθερίου
Ιολόγος BSC, MSc, PhD
Εκτελεστική Διευθύντρια Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ)

Δημοφιλή Άρθρα

Walk For Life | Κυρ, 4

WALK FOR LIFE Μία συμβολική διαδρομή για όλους!

+ View

Παγκόσμια Ημέρα Καρκίνου

Ο καρκίνος είναι μια νόσος συχνή και προσβάλλει

+ View

Παγκόσμια Ημέρα κατά του

Η Παγκόσμια Ημέρα κατά του Καρκίνου -4

+ View

Ανδρική υπογονιμότητα:

Σε κίνδυνο βρίσκεται η μελλοντική γονιμότητα των

+ View

Πνευμονική αποκατάσταση:

Νέες κατευθυντήριες οδηγίες για την αποκατάσταση

+ View

Επηρεάζουν οι αλλαγές

Πολλοί πάσχοντες από ρευματοειδή αρθρίτιδα

+ View

Σακχαρώδης διαβήτης και

Η διαβητική καρδιοπάθεια είναι από τα

+ View

Πρόσκληση στο δωρεάν

Τι είναι ο εκφοβισμός, πώς μπορούμε να

+ View

Ενδιαφέροντα

Έγκριση του προγράμματος ...

Για κάθε έτος εφαρμογής του ...

+ View

Επαναστατική Ανώδυνη ...

    Ο Γενικός Χειρουργός Όθων ...

+ View

Όραση: 10 πράγματα που ...

Τα μάτια είναι το δεύτερο πολυπλοκότερο ...

+ View

Συνέδρια

13ο Συνέδριο ...

Αγαπητοί Συνάδελφοι, Εκ μέρους του Διοικητικού Συμβουλίου της ...

19ο Ετήσιο Συνέδριο: ...

Στη σύγχρονη εποχή, η αντιμετώπιση μεγάλου αριθμού ...

20ο Πανελλήνιο ...

Η Πανελλήνια Ένωση Φαρμακοποιών (ΠΕΦ) αποτελεί το επιστημονικό ...

3o Πανελλήνιο Συνέδριο ...

Αγαπητοί συνάδελφοι και φίλοι, Η Ελληνική Εταιρεία ...

Πρώτες βοήθειες Επιλογές

ΕΚΑΒ – ΕΓΧΕΙΡΙΔΙΟ ΠΡΩΤΩΝ ...

Το Εθνικό Κέντρο Άμεσης Βοήθειας βρίσκεται στην ευχάριστη θέση ...

Δηλητηριάσεις

Δηλητήριο είναι κάθε ουσία που μπορεί να εισέλθει στον ...

Δόντια: Πρώτες βοήθειες ...

Η στοματική κοιλότητα καλύπτει μόλις το 1% του ανθρώπινου ...

Κακώσεις Αρθρώσεων - ...

Κακώσεις Αρθρώσεων Οι αρθρώσεις σχηματίζονται από την ένωση ...

Scroll to top